西北大学生命效应分析科学团队:二十年坚守初心 只为癫痫病患提供科学医药

2018-09-23 18:13:35|来源:中央广电总台国际在线|编辑:王菲|责编:李玥

  国际在线陕西频道报道(罗赟鹏):“癫痫类疾病的新药研发困难重重,是新药开发中最难啃的‘骨头’之一,具有‘高投入、高时长、高风险、高回报、低产出’的特点。我国中医药治疗癫痫历史悠久,方剂多样。如何利用好这部分宝贵医药遗产并进行新药开发,受到众多医药工作者的重视。”西北大学教授、博士生导师、西北大学中草药现代化工程研究中心主任郑晓晖说。

抗癫痫1类化学新药α-细辛醇的研究与产业化开发项目获得金奖(摄影 水莲花)

  9月20日,陕西省科技工作者创新创业大赛决赛在西咸新区沣东新城举行,在经过初赛、复赛后,共有152个项目进入决赛,15个项目获得金奖,而郑晓晖教授所在的研究团队就以“抗难治性儿童癫痫的“孤儿药”——1类新药α-细辛醇的研究与开发”项目摘得了金奖。

  据统计,全球的癫痫患者有5000名左右,中国至少有900多万名患者,而且中国每年新增癫痫患者40多万名。现今中国癫痫患者的发病年龄主要呈两极状,一是儿童期,另一个是老年期,幼年期更容易发病。现阶段随着中国二孩政策的放开,中国儿童癫痫患者的发病率也逐渐呈上涨趋势,大部分医院儿童癫痫患者挂号可谓“一号难求”。

西北大学教授、博士生导师、西北大学中草药现代化工程研究中心主任郑晓晖接受采访 (摄影 水莲花)

  癫痫药物开发比较特殊,相对其他领域的药物研究(例如:肿瘤、心血管类药物,全球有很多团队对此已有深入的研究),因其发病机制多且部分不明确、成药率低,尽管癫痫患者的数量位居精神类疾病中第二位(远超过老年痴呆与帕金森症),但对其相应的关注与投入都比较少。

  白亚军博士后,西北大学“抗难治性儿童癫痫的“孤儿药”——1类新药α-细辛醇的研究与开发”项目研究负责人,多年前他就跟随导师郑晓晖教授开始了对神经退行性疾病的医药研究。“在研究的初期我们也很迷茫,面临着诸多不确定性,例如:中药组方中到底哪些物质是活性物质,如何找到它们,这本身就是一大难题,在这方面的探寻与确证我们耗费了非常多的时间。但这个时间的花费是值得的,因为在这一过程中我们排除了种种无活性物质,这才更加确定了我们对α-细辛醇的深入研究。”白亚军说。

  进行药物试验 (摄影 李扬)

  据了解,近二十年来,西北大学药物与生命效应分析科学创智创新团队通过对中、西药物开发方式、方法的不断比较、研究与思索,在中医药理论的指导下,提出“良关系”、“君-使”药对、“组合中药分子化学”、“合策略”等一系列新药研发策略,并将这些研究策略应用于临床经典中药组方与药对,进行因果-效应分析、代谢研究。其中,在“远志-石菖蒲”药对代谢研究过程中,发现抗癫痫活性代谢产物——α-细辛醇。

  据了解,α-细辛醇至少可通过两种机制发挥抗癫痫作用,一是抑制脑内神经元及神经胶质细胞的乳酸脱氢酶活性,二是调控GABAA受体促进氯离子内流,从而降低细胞膜内外能量势差、减少大脑异常放电。

  白亚军说:“α-细辛醇最主要的一个特点就是,它是针对儿童难治性癫痫(Dravet综合征,一种癫痫类罕见病)的治疗,它的生物活性显著优于国外唯一一个同类型药物,而它的毒性相对较低,比同类型药物毒性至少低5倍以上。”

  据西北大学中草药现代化工程研究中心成果转化负责人李扬介绍,项目成果已经比较明晰,接下来就是进行融资,与社会一些资本合作,主要是用来做临床前的一些实验,然后按照国家一类新药的要求,完成34项标准的验证之后就进行国家临床审批申请。

  “说实话,新药研发的难度、前期投入与压力都很大,这次通过参加陕西省科技工作者创新创业大赛,我们希望通过这个平台,把握机会,进一步把α-细辛醇推向陕西省、推向全国,希望有更多的投资方能关注这个项目,给予支持,让我们尽快且顺利的把这个药品推向市场。”白亚军说。

  据悉,按照国家1类化学新药申报要求,α-细辛醇的研究与开发正在进行药效、药理、毒理学的补充性实验,并有望在2020年前获得中、美临床研究批件。“我们期盼科学工作者的辛勤劳动尽快将α-细辛醇变成我国首个治疗“Dravet综合征”的抗癫痫药物,从而造福患者、造福社会。”郑晓晖说。

  

  

  

  

  

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